來源：醫藥魔方 8月28日，Krystal Biotech旗下子公司Jeune Aesthetics宣布基因療法KB301逆轉皮膚衰老的I期PEARL-1研究的隊列3和隊列4取得了積極結果。KB301可通過調控III型膠原蛋白A1（COL3A1）基因的表達來促進III型膠原蛋白（COL3）的產生。 該研究旨在評估KB301幫助人體產生膠原蛋白從而逆轉皺紋的效果，入組受試者被分為4個隊列，包括： 隊列1：納入臀部無皺紋受試者，旨在驗證KB301可使人體產生COL3并確定最佳劑量。 隊列2：納入臉部雙側有中重度細紋的受試者，對比KB301與安慰劑改善皮膚狀態的效果。 隊列3（n=13）：納入外眼角有輕中度靜止細紋的受試者，評估KB301改善細紋的效果。 隊列4（n=20）：納入肩部有動態皺紋和或色素沉著的受試者，評估KB301改善細紋的效果。 隊列3結果如下： 1）研究者評估的整體美容效果改善量表（GAIS）評分改善情況： 2個月時：75%的受試者至少改善1分，50%的受試者至少改善2分。 1個月時：92%的受試者至少改善1分，50%的受試者至少改善2分。 2）受試者自評的GAIS評分改善情況： 2個月時：50%的受試者至少改善1分，25%的受試者至少改善2分。 1個月時：58%的受試者至少改善1分，17%的受試者至少改善2分。 3）根據受試者滿意度調查問卷（SSQ），67%的受試者表示在治療后2個月對皺紋改善的滿意度有所提高。 4）其他皮膚屬性也有所改善，在治療后2個月，至少75%的受試者在皺紋、水合作用和皮膚光澤方面都有1分或更高分的改善。 隊列4結果如下： 1）研究者評估的整體美容效果改善量表（GAIS）評分改善情況： 2個月時：94%的受試者至少改善1分，28%的受試者至少改善2分。 1個月時：83%的受試者至少改善1分，28%的受試者至少改善2分。 2）受試者自評的GAIS評分改善情況： 2個月時：89%的受試者至少改善1分，39%的受試者至少改善2分。 1個月時：61%的受試者至少改善1分，28%的受試者至少改善2分。 3）根據SSQ，94%的受試者表示在治療后2個月對皺紋改善的滿意度有所提高。 4）其他皮膚屬性也有所改善，在治療后2個月，分別有89%、94%和94%的受試者在皺紋、水合作用和皮膚光澤方面有1分或更高分的改善。 基于隊列4的積極結果，Jeune Aesthetics計劃開展KB301改善肩部動態皺紋的II期研究。目前，FDA尚未批準任何注射劑用于優先美容該部位。 PEARL-1研究的首席研究員之一Steve G. Yoelin醫學博士表示，現在的注射性美容制劑僅限于肉毒素和填充劑，它們可以通過麻痹肌肉或填充空隙來熨平皺紋，但是并不能從根本上讓老化的皮膚恢復活力。他認為KB301可以從根本上補充皮膚中的膠原蛋白或者延緩皮膚的衰老，具備改變醫學美容領域的治療范式的潛力。